您是否在为基因治疗研究优化 AAV 载体方面遇到困难?让我们为您设计解决方案!
我们与 PackGene 合作,为寻求外包高精度衣壳工程的东南亚研究人员量身定制 AAV 衣壳工程服务。我们共同提供突破基因传递界限的尖端解决方案,确保无与伦比的效率、特异性和治疗潜力。
员工福利
我们的 AAV 衣壳工程服务专注于定制 AAV 衣壳,以提高其趋向性和转导效率。通过修改衣壳结构,我们可以帮助您实现向所需细胞类型的卓越基因传递,确保目标结果,同时最大限度地减少免疫反应。
为什么选择我们的服务?

增强趋向性

提高效率

AAV 库生产

免疫逃避
使用先进的工程技术为特定细胞类型定制 AAV 衣壳。
实现更高的转导率,从而更有效地传递基因。
访问我们强大的 AAV 图书馆服务 筛选并选择适合您需要的理想衣壳变体。
优化衣壳以降低免疫原性并改善治疗效果。
PackGene 的 π-Icosa AAV 衣壳工程能做什么?
- 提高基因传递至目标细胞类型的精确度和效率。
- 减少脱靶效应并降低引发不良免疫反应的风险。
- 开发针对癌症和遗传疾病的先进疗法,提高治疗特定疾病的准确性和有效性。
核心亮点

绝不错过候选人
结合定向进化和理性设计

值得信赖的数据
综合动物实验数据

独家保密
已验证的变体序列将在未来的项目中被删除
服务
我们的标准衣壳工程服务提供全面支持,包括衣壳库设计和构建、两轮筛选以及在模型动物中对表现最佳的变体进行最终验证。请联系我们的技术支持团队,讨论您的特定筛选标准、动物测试要求以及任何定制需求。

AAV 衣壳工程工作流程详情
PackGene 的 π-Icosa 系统 AAV 衣壳工程 提供全面的 AAV 服务 用于创建和筛选定制 AAV 库 以满足特定的基因和细胞治疗 (GCT) 需求。
- 第一阶段: 创造多样化 AAV 衣壳文库 通过突变和 质粒生产,其次是 AAV 包装、动物试验和NGS分析。如果需要,可以设计精制文库。
- 二期:筛选更新的库来识别具有改进的针对性和特异性的最佳变体。
- 第三期: 通过以下方式生成并验证最佳变体 定制 AAV 生产、大规模动物测试和可选的组织学。
此过程可确保识别优化的 AAV 衣壳 以增强器官靶向性并减少脱靶效应。
| π-Icosa 标准封装* | 动物 | 注射 | 器官 |
|---|---|---|---|
| 包1 | 老鼠 (亩 肌肉 | 静脉 | 除大脑以外的任何类型的器官 |
| 包2 | 老鼠 (亩 肌肉 | 静脉 | 大脑 |
| 包3 | 食蟹猴(猕猴(Macaca fascicularis)) | 静脉 | 除大脑以外的任何类型的器官 |
| 包4 | 食蟹猴(猕猴(Macaca fascicularis)) | 鞘内 | 大脑 |
*标准套餐包括两轮筛选和最终验证。
如果您需要定制项目,请联系我们。

出色的预筛选文库多样性和一致性
具有多种独特衣壳变体的高覆盖率 AAV 库增加了识别 AAV 衣壳工程理想特性的机会。低覆盖率可能会遗漏关键变体,从而限制优化潜力。
一致性同样重要,以确保变体的平等代表性,避免筛选偏差并确保定制 AAV 生产的最佳结果。

极低的错包率:<0.1%
在 AAV 衣壳工程中,最大限度地降低错误包装率对于准确筛选和可靠的定制 AAV 生产至关重要。高错误包装率可能导致 AAV 载体中出现错误的遗传物质,从而导致意外转导、毒性或疗效降低。此外,错误包装可能会产生具有复制能力的 AAV (rcAAV),从而带来安全风险,例如癌症或遗传疾病治疗中的免疫反应。
为了减少错误包装,优化载体生产过程至关重要,包括精确的 DNA 输入控制、高质量的质粒生产和完善的转染条件。筛查错误包装可确保 AAV 文库保持代表性和可靠性以供测试。
PackGene 的流程通过分析衣壳蛋白的完整性来测量错误包装率,实现包装过程中衣壳基因与蛋白质的极低匹配率,确保 AAV 衣壳工程的准确结果。
性能
从π-Icosa系统筛选的新型衣壳靶向中枢神经系统



小鼠腰椎注射后 14 天。样本量=5




AAV-PHP.eB – 一种众所周知的血清型,专门针对中枢神经系统和 AAV-PG008,通过变体工程 π-二十面体 注射后10天。
新型衣壳靶向肌肉并去肝脏靶向
PG007- 新型衣壳靶向肌肉

注射病毒后 21 天采集小鼠样本
AAV-PG007 是一种基于 AAV9 和 AAV2 嵌合体通过 π-Icosa 系统改良的骨架,在小鼠和猴子中均能减少肝脏脱靶,同时保持肌肉靶向性。

PG007 在针对肌肉的跨啮齿动物物种中既高效又特异
靶向人类原代 T 细胞的新型衣壳
PG007 通过系统给药在 DMD 小鼠模型中传递微肌营养不良蛋白

肌肉功能恢复和肝损伤修复
PG007 通过系统给药向 DMD 小鼠模型输送微肌营养不良蛋白,显示出功能改善

通过免疫荧光染色检测肌肉中的微肌营养不良蛋白水平
PG007 通过系统给药向 DMD 小鼠模型输送微肌营养不良蛋白,显示出功能改善
Packgene AAV 服务案例研究
案例1
案例2
案例3
案例4

- 脊髓性肌萎缩伴肌阵挛性癫痫(SMA-PME、ASAH1 基因缺陷)
- 单剂量,鞘内和脑室内注射。

- OTOF 双等位基因突变会导致严重的听力障碍或完全听力丧失。
- 单剂量,耳蜗注射。

- 视网膜色素变性导致严重失明。
- 单剂量、眼内玻璃体内注射。

- 肌萎缩侧索硬化症(ALS)。
- 单剂量,鞘内注射。
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PackGene 是中国和东南亚(包括新加坡、泰国、马来西亚和印度尼西亚)研究人员的首选供应商。凭借无与伦比的专业知识和精准度,我们提供高质量的服务,以加速您的科学发现
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